La terapia falciforme porta un misto di ansia e speranza

Ma ha altre preoccupazioni, soprattutto per le sue figlie di 7 e 12 anni. Ricoveri più lunghi e mesi di recupero per la terapia genica sarebbero difficili per loro, ha detto.

“Non sono bambini, ma hanno bisogno di me”, ha detto la signora Polanco.

I pazienti chiedono quando è necessaria la terapia genica durante il decorso della malattia. Se aspettano troppo a lungo, la malattia può portare a paralisi o danni permanenti a organi e ossa. Ma se la malattia è lieve e gestibile, vale la pena aspettare? Andre Marcel Harris, 33 anni, residente a Houston, ha deciso che l’opzione migliore era aspettare.

“Non mi sono ammalato come molte persone”, ha detto. “A questo punto, la terapia genica non fa parte della conversazione”.

Shamar Lewis, 20 anni, di Orlando, in Florida, ha molte preoccupazioni: gli effetti collaterali a lungo termine della terapia genica, i costi e i mesi di trattamento e recupero.

Tuttavia, l’anemia falciforme rimane un peso. Ha trascorso diversi anni della sua giovinezza impossibilitato a frequentare la scuola a causa di problemi di salute – anche la sua scuola ha mandato insegnanti a casa sua. Ora non vede l’ora di finire il liceo e arruolarsi nell’esercito, ma scopre che non sarà accettato dall’anemia falciforme. Con la terapia genica, “posso davvero vivere la mia vita”, ha detto a sua madre, Carla Lewis.

Ma come sarebbe quella vita?

Senza la malattia, Teona Woolford, 31 anni, malata di anemia falciforme e sostenitrice di Owings Mills, Md., ha detto che i pazienti “non sanno chi sono”. Molti si preoccupano “di scambiare un problema familiare – l’anemia falciforme – con qualcos’altro e la paura dell’ignoto generale”.